Bekijk het origineel

Veilig medicijn voor hemofiliepatiënt

Bekijk het origineel

PDF Bekijken
+ Meer informatie

Veilig medicijn voor hemofiliepatiënt

Stollingsfactor VIII nu zonder menselijke of dierlijke eiwitten geproduceerd

4 minuten leestijd

Hemofiliepatiënten kunnen naar verwachting dit najaar beschikken over een bloedstollingseiwit dat, in tegenstelling tot bestaande medicamenten, geproduceerd wordt zonder toevoeging van bloed van mens of dier. Daardoor wordt het risico van besmetting met de ziekte van Creutzfeldt-Jakob, hepatitis of HIV uitgebannen. Het nieuwe medicijn wordt beschouwd als een doorbraak in het zoeken naar het geschiktste product voor de behandeling van hemofiliepatiënten.

Hemofilie is een erfelijke, chronische aandoening die van moeder op zoon wordt overgedragen en waarbij een noodzakelijk stollingseiwit in het bloed ontbreekt. Daardoor duren bloedingen bij mensen met hemofilie langer dan normaal. In ernstige vorm kunnen spontane interne bloedingen ontstaan die gepaard gaan met pijn en die niet zelden chronische gewrichtsaandoeningen veroorzaken die de mobiliteit van de patiënt beperken. Sommige bloedingen kunnen zelfs levensbedreigend zijn als behandeling achterwege blijft.

Over de hele wereld zijn er naar schatting ruim 400.000 hemofiliepatiënten. Jaarlijks worden zo'n 10.000 baby's met de aandoening geboren. In ons land zijn er zo'n 1500 hemofiliepatiënten, van wie 350 kinderen.

Het hemofilie-gen ligt in een keten van erfelijke informatie, het zogeheten X-chromosoom. Mannen bezitten slechts één X-chromosoom, vrouwen twee. Zij kunnen de ziekte wél dragen, maar leven in het algemeen zonder de symptomen. Bij deze draagsters bestaat er een kans van een op vier dat hun kind een zoon met hemofilie zal zijn. Als de vader hemofilie heeft en de moeder geen draagster is, zal het hemofilie-gen uitsluitend doorgegeven worden aan de dochters, die op hun beurt draagster worden. Het gen wordt dan niet doorgegeven aan de zonen.

Amerikaans onderzoek

Bloedstollingseiwitten (factoren genoemd) helpen het lichaam na een verwonding het bloeden te stoppen dan wel genezing te stimuleren. Een groep van meer dan tien hoofdfactoren -elk aangeduid met een Romeins cijfer- werkt samen om het natuurlijke bloedstollingsproces in het lichaam te reguleren. Als één factor ontbreekt, wordt de ketting onderbroken en zullen er geen bloedstolsels gevormd worden, waardoor het bloeden zal aanhouden.

Hemofilie is te behandelen door patiënten het ontbrekende stollingseiwit -de zogeheten factor VIII- toe te dienen. Het is de Amerikaanse patholoog dr. Kenneth Brinkhous, verbonden aan de universiteit van de Amerikaanse staat North Carolina, die in 1939 factor VIII ontdekt en daarmee de oorzaak van hemofilie vindt. Hij toont aan dat bij mensen met hemofilie factor VIII geheel of gedeeltelijk ontbreekt.

Met de ontdekking van Brinkhous is de sleutel die moet leiden tot een therapie gevonden. Het duurt echter nog tot 1957 voordat onderzoekers erin slagen factor VIII te winnen uit menselijk bloed. Een goed jaar later worden de eerste patiënten ermee behandeld. Brinkhous heeft deze hele ontwikkeling nog meegemaakt, want de eminente onderzoeker overleed pas in 2000 op de hoge leeftijd van 92 jaar.

Door toediening van de vervangende stollingsfactor VIII kan het optreden van bloedingen worden voorkomen of de ernst ervan gematigd. Mensen met hemofilie blijven daardoor op korte termijn vrij van pijn en van complicaties of handicaps op lange termijn. Met de juiste behandeling en zorg kunnen hemofiliepatiënten dankzij deze ontdekking nu een normaal leven leiden.

Deze behandelingsmethode heeft de laatste veertig jaar een enorme ontwikkeling doorgemaakt. In hoofdzaak worden er bij de behandeling van hemofilie momenteel twee soorten therapieën toegepast. Enerzijds zijn er factor-VIII-concentraten op basis van menselijk bloedplasma en anderzijds recombinante stollingsproducten die geproduceerd worden op genetische basis. Ook bij de productie van de recombinante stollingsfactoren die momenteel voorhanden zijn, is het -hoewel in beperkte mate- nog altijd noodzakelijk menselijke of dierlijke plasma-eiwitten toe te voegen.

Doorbraak

Het biofarmaceutische bedrijf Baxter is erin geslaagd een methode te ontwikkelen waarbij stollingsfactor VIII kan worden geproduceerd zonder toevoeging van menselijke of dierlijke eiwitten. Deze nieuwe stollingsfactor is volledig identiek aan de factor VIII uit menselijk bloed, maar vrij van toegevoegde plasmaproteïnen. De informatie van de stollingsfactor wordt via recombinante techniek overgeschreven naar kweekcellen die het vermogen hebben een eiwit te maken met dezelfde structuur en eigenschap als een menselijk eiwit. Deze methode wordt al voor talloze geneesmiddelen toegepast, zoals voor insuline, die wordt toegediend aan diabetespatiënten. Vroeger waren deze patiënten afhankelijk van donors zoals varkens en runderen.

Het nieuwe medicijn, dat waarschijnlijk de naam Advate zal krijgen, wacht alleen nog op officiële toelating door de Europese gezondheidsautoriteiten. Die goedkeuring wordt in de loop van dit najaar verwacht, aldus Maarten Nibbelke van Baxter Nederland. Omdat het gaat om een Europese registratieprocedure, geldt deze ook voor ons land. De vergoeding van Advate is eveneens geregeld. Hemofiliepatiënten die onder behandeling zijn bij een van de zestien Nederlandse hemofiliecentra krijgen het middel vergoed.

Deze tekst is geautomatiseerd gemaakt en kan nog fouten bevatten. Digibron werkt voortdurend aan correctie. Klik voor het origineel door naar de pdf. Voor opmerkingen, vragen, informatie: contact.

Op Digibron -en alle daarin opgenomen content- is het databankrecht van toepassing. Gebruiksvoorwaarden. Data protection law applies to Digibron and the content of this database. Terms of use.

Bekijk de hele uitgave van dinsdag 5 augustus 2003

Reformatorisch Dagblad | 14 Pagina's

Veilig medicijn voor hemofiliepatiënt

Bekijk de hele uitgave van dinsdag 5 augustus 2003

Reformatorisch Dagblad | 14 Pagina's

PDF Bekijken